den neuesten Fortschritt beim kommerziellen Rollout von AGAMREE® zur Behandlung

von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bekannt.

Für AGAMREE zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) stehen nun

finanzielle Mittel des National Health Service (NHS) England zur Verfügung,

sodass die Verschreibung in England beginnen kann. Dies folgt auf die positive

endgültige Empfehlung von NICE (National Institute for Health and Care

Excellence) für AGAMREE, die am 16. Januar 2025

(https://www.santhera.com/assets/files/press-releases/250116-NICE-

guidance_FINAL_English.pdf) bekannt gegeben wurde, und auf die ersten Verkäufe,

die bereits in Schottland und Wales erzielt wurden.

Darüber hinaus gibt Santhera bekannt, dass Kye Pharmaceuticals, Sublizenznehmer

seines Vermarktungspartners Catalyst Pharmaceuticals, von Health Canada die

Genehmigung für die Einreichung des Zulassungsantrags für AGAMREE mit

beschleunigter Prüfung erhalten hat. Dies ebnet möglicherweise den Weg dafür,

dass die Therapie bis Ende 2025 die erste zugelassene Behandlung für DMD in

Kanada wird.

Dario Eklund, CEO von Santhera, sagte: "Ich freue mich, die neuesten

Fortschritte bei der Markteinführung von AGAMREE bekannt zu geben, insbesondere

im Vereinigten Königreich, wo ein erheblicher Teil unserer klinischen Studien

durchgeführt wurde. Diese Studienzentren spielten eine Schlüsselrolle bei der

Generierung der Daten zur Unterstützung der Zulassung. Wir sind stolz darauf,

dass dieser Meilenstein den Zugang für Patienten in England, die mit DMD leben,

ermöglicht."

Über AGAMREE® (Vamorolon)

AGAMREE ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der

Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, jedoch dessen

nachgeschaltete Aktivität modifiziert. Zudem ist es kein Substrat für die 11-?-

Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11?-HSD) Enzyme, die für lokal erhöhte

Wirkstoffspiegel und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben

verantwortlich sein dürften

[1-4]

. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die

Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln,

weshalb AGAMREE als dissoziativer Entzündungshemmer und Alternative zu den

bestehenden Kortikosteroiden, der derzeitigen Standardtherapie für Kinder und

Jugendliche mit DMD, positioniert ist

[1-4]

.

In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte AGAMREE den primären

Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo

(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und

Verträglichkeitsprofil

[1, 4]

. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen waren

cushingoides Aussehen, Erbrechen, Gewichtszunahme und Reizbarkeit. Im

Allgemeinen waren die Nebenwirkungen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.

Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass AGAMREE im Gegensatz zu

Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt

[5]

und keine negativen

Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für

Knochenbildung und -resorption belegt wird

[6]

.

? Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dadurch können

neue Informationen über die Sicherheit schnell ermittelt werden.

Gesundheitsfachleute werden gebeten, alle vermuteten Nebenwirkungen zu melden.

Referenzen:

[1]

Dang UJ et al. (2024) Neurology 2024;102:e208112.

doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112. Link

(https://www.neurology.org/doi/pdf/10.1212/WNL.0000000000208112).

[2]

Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.

doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link

(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign

=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur

ol.2022.2480).

[3]

Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293

[4]

Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508

[5]

Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link

(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/P71-

SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf).

[6]

Hasham et al., MDA 2022 Poster presentation. Link

(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/SAN1122001-

PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf).

Über die Duchenne-Muskeldystrophie

Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, erbliche, X-chromosomale

Erkrankung, die fast ausschließlich Männer betrifft. DMD ist durch eine

Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt. Die

Entzündung führt zur Fibrose der Muskeln und äußert sich klinisch durch eine

fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine der

Krankheit sind der Verlust der Gehfähigkeit, der Verlust der Selbstfütterung,

der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer Kardiomyopathie.

DMD verringert die Lebenserwartung bis vor das vierte Jahrzehnt aufgrund von

Atemwegs- und/oder Herzversagen. Kortikosteroide sind der aktuelle Standard der

Behandlung für DMD.

Über Santhera

Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer Spezialpharmaunternehmen,

das sich auf die Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente für seltene

neuromuskuläre Erkrankungen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf

konzentriert. Das Unternehmen hat eine exklusive Lizenz von ReveraGen für alle

Indikationen weltweit für AGAMREE® (Vamorolone), ein dissoziatives Steroid mit

neuartigem Wirkmechanismus, das in einer entscheidenden Studie an Patienten mit

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) als Alternative zu Standard-Kortikosteroiden

untersucht wurde. AGAMREE zur Behandlung von DMD ist in den USA von der Food and

Drug Administration (FDA), in der EU von der European Medicines Agency (EMA), im

Vereinigten Königreich von der Medicines and Healthcare products Regulatory

Agency (MHRA), in China von der National Medical Products Administration (NMPA)

und in Hongkong von der Department of Health (DoH) zugelassen. Santhera hat die

Rechte an AGAMREE für Nordamerika an Catalyst Pharmaceuticals und für China und

bestimmte Länder in Südostasien an Sperogenix Therapeutics lizenziert. Weitere

Informationen finden Sie unter www.santhera.com

(https://url.us.m.mimecastprotect.com/s/n1SIC9rpDVIOyGjgc0COUq_n3Q?domain=santhe

ra.com).

AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.

Für weitere Informationen kontaktieren Sie bitte:

IR@santhera.com

Catherine Isted, Chief Financial Officer: (mailto:IR@santhera.com)

Santhera@icrhealthcare.com

ICR Healthcare: (mailto:Santhera@icrhealthcare.com)

Haftungsausschluss / zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Mitteilung stellt kein Angebot oder eine Aufforderung zur Zeichnung oder

zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar. Diese

Veröffentlichung kann bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen über das Unternehmen

und sein Geschäft enthalten. Solche Aussagen beinhalten bestimmte Risiken,

Unsicherheiten und andere Faktoren, die dazu führen könnten, dass die

tatsächlichen Ergebnisse, die finanzielle Lage, die Leistung oder die Erfolge

des Unternehmens erheblich von den in solchen Aussagen zum Ausdruck gebrachten

oder implizierten abweichen. Leser sollten daher diesen Aussagen keine

unangemessene Bedeutung beimessen, insbesondere nicht im Zusammenhang mit einer

Vertrags- oder Investitionsentscheidung. Das Unternehmen lehnt jegliche

Verpflichtung zur Aktualisierung dieser zukunftsgerichteten Aussagen ab.

# # #

°