Die mit Spannung erwarteten Studiendaten von Morphosys zum Krebswirkstoff Pelabresib sind gemischt ausgefallen. Das verunsichert die Aktionäre stark. Der Kurs des bayerischen Biotechnologieunternehmens stürzte am Dienstag zu Beginn des Xetra-Handels um mehr als 30% ab und lag zum Schluss mit 16,87 Euro 21,3% im Minus.

Morphosys bezeichnet die Daten allerdings als überzeugend, stark und umfassend und kündigte an, Mitte des nächsten Jahres für Pelabresib sowohl in den USA als auch in der Europäischen Union einen Antrag für eine Marktzulassung einzureichen. „Wir sind zuversichtlich, dass wir die Zulassung erhalten“, sagte der Vorstandsvorsitzende Jean-Paul Kress in einer Telefonkonferenz.

Mit Pelabresib wird Myleofibrose, eine Form von Knochenmarkkrebs, in Kombination mit dem Wirkstoff Ruxolitinib behandelt. Ruxolitinib vertreibt in der EU Novartis unter dem Namen Jakavi seit 2012, in den USA Incyte mit dem Namen Jakafi seit 2011.

Aktienanalysten sind sich uneins, ob die Ergebnisse der Phase-3-Studie für eine Zulassung von Pelabresib zweifelsfrei genügen. Nach Ansicht der Schweizer Bank UBS sind sie ausreichend. Das Analysehaus Kempen schätzt das Studienziel, die Symptome der Myleofibrose zu lindern, indes als verfehlt ein. Die US-amerikanische Behörde FDA könnte Pelabresib dennoch zulassen. Die Unsicherheit sei aber eine Kursbelastung, heißt es von Kempen.

Die LBBW sieht es ähnlich: „Es ist derzeit schwer, die Anwendungsbreite und das mögliche Marktpotenzial abzuschätzen.“ Citigroup hält eine Zulassung in den USA für fraglich und erwartet in jedem Fall Anwendungsbeschränkungen. Einige Experten trauten Pelabresib bisher zu, ein Blockbuster zu werden – also mindestens 1 Mrd. Dollar Umsatz im Jahr einzubringen. Vorstandschef Kress wiederholte am Dienstag seine Einschätzung einer Multi-Milliarden-Dollar-Marktchance.

J.P. Morgan attestiert Morphosys, die Studie habe einen wichtigen primären Endpunkt erreicht, ein sekundärer Endpunkt zeige jedoch keinen signifikanten Nutzen von Pelabresib. Dabei geht es um die Reduzierung der Symptome wie Knochenschmerzen, Fieber und starke Müdigkeit. Morphosys teilt mit, „die wichtigsten sekundären Endpunkte zur Bewertung der Symptomverbesserung (...) zeigten einen starken positiven Trend“. 52% aller 430 Patienten erreichten nach 24 Wochen Behandlung eine Verringerung des sogenannten Total Symptom Score (TSS 50) um mindestens 50%. In der Vergleichsgruppe, die mit einem Placebo und Ruxolitinib behandelt wurde, waren es 46%.

Mit einem klareren Ergebnis erreichte Morphosys den primären Endpunkt der Studie. Dabei geht es um das Volumen der Milz, das sich aufgrund der Fibrose (Vernarbung) des Knochenmarks vergrößert. Dank der Kombinationstherapie mit Pelabresib und Ruxolitinib verringerte sich das Milzvolumen von 66% der Patienten bis zur 24. Behandlungswoche um mindestens 35%. In der Vergleichsgruppe mit einem Placebo und Ruxolitinib wurde dies nur in 35% der Fälle erreicht.

Morphosys mit Sitz in Planegg bei München hat Pelabresib mit der Übernahme des US-amerikanischen Unternehmens Constellation Pharmaceuticals vor zwei Jahren erworben. 2018 hatte die Therapie mit Pelabresib und Ruxolitinib von der Behörde FDA den Status eines beschleunigten Zulassungsverfahrens erhalten.

Für Constellation bezahlte Morphosys 1,7 Mrd. Dollar. Nach dem Kursrutsch am Dienstag lag die Marktkapitalisierung von Morphosys noch bei 576 Mill. Euro. Zur Wirksamkeit von Pelabresib zitiert Morphosys den Medizinprofessor und Forscher John Mascarenhas, den Direktor des Leukämieprogramms für Erwachsene am The Tisch Cancer Institute des New Yorker Krankenhauses Mount Sinai. Ein verringertes Milzvolumen sei der beste prognostische Indikator für langfristige Ergebnisse, sagt Mascarenhas. „Basierend auf den Erkenntnissen aus Manifest-2 stellt Pelabresib eine vielversprechende und gut verträgliche therapeutische Option für eine Patientengruppe dar, die dringend auf Innovationen angewiesen ist.“ Manifest-2 ist der Name der Phase-3-Studie.

Auf der 65. Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) wird Morphosys am 10. Dezember in San Diego (Kalifornien) die Ergebnisse der Studie ausführlicher vorstellen.